国家药监局：临床急需的罕见病药品审批提速

临床急需的罕见病药品审批提速

本报北京9月5日电 (记者蒋菡)记者今天从国家药监局获悉，近日，国家药监局批准依库珠单抗注射液(英文名：Eculizumab Injection)进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，这两种病都属于全球罕见疾病。

基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评，同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。

今年以来，国务院常务会议两次专题研究加快已在境外上市新药进口问题，提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求。

此前，国家药监局局长焦红介绍，对于境外已上市的防治严重危及生命且无有效治疗手段疾病及罕见病的药品，经研究确认不存在人种差异的，申请人无需申报临床试验，可直接以境外试验数据申报上市，上市时间将加快1年至2年。进口化学药品从口岸通关后，无需检验直接配送至医疗机构、零售药店，可缩短进入中国市场时间2个月至3个月。

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